Прорыв в лечении "детей-бабочек": в Югре стартовала генно-заместительная терапия

В Сургуте и Мегионе состоялось долгожданное событие для семей, столкнувшихся с редчайшим генетическим заболеванием – дистрофической формой буллезного эпидермолиза, известного также как болезнь "детей-бабочек". 31 января 2025 года первые пациенты из этих городов начали получать инновационную генно-заместительную терапию препаратом «Беремаген геперпавек».

Этот прорыв в лечении стал возможным благодаря поддержке фонда «Круг добра», который обеспечил доступ к жизненно необходимому препарату для детей с тяжелой формой буллезного эпидермолиза.

На первое нанесение препарата и обучение местных медиков в регион приехала Ольга Орлова, врач-дерматовенеролог и эксперт фонда «Дети-бабочки», которая много лет ведет пациентов с этим заболеванием. Ее опыт и знания стали бесценными для начала терапии в Югре.

"За счет лечения раны будут заживать быстрее, снизится риск появления рецидивирующих и хронических ран. Дети не будут терять макро- и микронутриенты. Страшные раны на теле «бабочек» останутся лишь в нашей памяти", – отметила Алёна Куратова, руководитель фонда «Дети-бабочки», выражая надежду на значительное улучшение качества жизни пациентов.

Препарат «Беремаген геперпавек» был одобрен экспертным и попечительским советом президентского фонда «Круг добра» и включён в перечень его закупок. Это открывает новые возможности для лечения детей, страдающих от буллезного эпидермолиза.

В ближайшее время 47 подопечных фонда «Дети-бабочки» с тяжелой формой заболевания начнут терапию, а в течение 2025 года лечение пройдут около 150 детей из 65 регионов России. Об этом сообщил официальный телеграм-канал «Здравоохранение Югры».

Запуск генно-заместительной терапии – это важный шаг в борьбе с буллезным эпидермолизом и дает надежду на полноценную жизнь детям, которых болезнь до сих пор ограничивала. Мы будем следить за развитием ситуации и сообщать о дальнейших успехах в лечении.